持續擴展的管線
雖然人類已經在藥物開發取得了巨大的成績，但全球范圍仍然有大量的病人無法得到有效治療。
我們著眼那些無藥可治或者仍然缺乏真正有效藥物的嚴重疾病，包括長期未被重視的遺傳性疾病以及發病率較高的重大疾病等。
與傳統的藥物技術不同，我們從生命最本質的基因組學層面尋找解決方案，突破既有的界限。革新性的基因和細胞療法將能夠為病人帶來重返健康的希望。
我們致力于包括遺傳病、復雜疾病和腫瘤三大疾病領域的藥物研發。
目前在研管線產品包括造血系統、心血管和代謝、眼科等多種適應癥基因編輯藥物。
我們擁有兩大基因編輯藥物平臺：ex vivo editing和in vivo gending。
基因編輯 · ex vivo gene editing
Blood
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基因編輯 · in vivo gene editing
Liver, multiple targets
Ophthalmology
