根據報道，全球范圍目前一共發現了超過7000種的遺傳和罕見疾病，且該數字還在持續增加中。絕大部分這些疾病并無有效的療法，是人類健康的巨大挑戰。基因編輯技術的發展為該類疾病的真正治愈帶了曙光。我們希望通過藥物技術的創新，在這一領域為患者帶來福音。
在諸多這類疾病中，地中海貧血（Thalassemia，簡稱地貧）是其中一種遺傳性的血液系統疾病，也是全球影響范圍最廣、受累患病人數最多的單基因遺傳疾病。地貧病人的血紅蛋白異常，有效血紅蛋白不足，造成貧血，導致多種臨床癥狀，累積全身器官，甚至危及生命。
地貧主要分為兩大類型：α-地中海貧血和β-地中海貧血。前者至少有一個α球蛋白基因帶有缺陷；后者編碼β血紅蛋白的HBB基因產生突變。對于β-地貧，突變類型具有多樣性，總計超過了兩百多種，這些類型導致不同嚴重程度的癥狀。
地貧疾病廣泛分布，世界衛生組織2001年的統計表明全球約2.7億人攜帶血紅蛋白基因突變，每年新出生30至40萬嚴重地貧和鐮狀細胞貧血患兒。地中海沿岸國家、非洲、亞洲皆有分布，來自這些區域的移民也導致了地貧的擴散。
《中國地中海貧血防治狀況藍皮書（2015）》的數據顯示，中國重型和中間型地貧患者約30萬人且每年遞增，地貧基因攜帶者超過3000萬人，影響近3000萬家庭1億人口。地貧在廣東、廣西、海南、重慶、四川、貴州、云南等地區皆有分布。可見華南地區的地貧情況較為嚴重，其中廣東人群的攜帶率是11%，廣西則是24%。
地中海貧血的癥狀可能有所不同。一些最常見的包括：骨畸形、脾臟過大、發育延遲、過度疲勞、皮膚發黃或蒼白、輸血性鐵過載以及鐵吸收過多等。重型地貧患者生活質量下降嚴重、多器官受損等，且預期壽命顯著縮短。
地貧的常規治療辦法包括定期進行輸血和祛鐵。目前異體造血干細胞移植可實現對重型地貧患者的治愈，但由于配型和移植后免疫排斥等多方面問題，僅有少部分患者獲得移植。