眼科疾病
眼科疾病的治療仍然存在巨大的未被滿足的需求，這些疾病包括視網膜遺傳學疾病、老年黃斑變性、青光眼、結膜炎等。
從基因層面來看，有一大類可歸為遺傳性疾病，這類疾病的發病率較低，但涉及的致病基因也較多，如遺傳性視網膜疾病（Inherited Retinal Diseases, IRD）是一大類比較罕見的致盲性疾病，由低頻有害突變引起，這種有害突變來自父母的遺傳。目前發現這些攜帶有害突變的相關基因約250個，且隨著基因組學和遺傳學的研究發現不斷增多，更多的致病突變被報道。一部分受累病人會經歷不可逆的漸進視力喪失而最終完全失明。基因藥物是目前這一類病人最有價值的治療手段。
除此之外，眼科另一大類疾病并非由遺傳因素導致或遺傳因素僅起易感作用。在這類疾病中，致病原因復雜，與環境、用眼和年齡等多種因素有關。自人類基因組圖譜破解以來，越來越多的跨學科研究結果表明這些疾病與基因表達水平改變密切相關，如老年黃斑變性等。應用基因編輯直接實現基因調控是一種治愈性的療法。總體而言，相比一些非治愈性或反復給藥的現有藥物，基因編輯在上述相關的這些眼科疾病的臨床療法開發將給病人帶來更大的希望和價值。
人類眼球結構 Source：Wiki
人類視網膜結構 Source：Lumenlearning
中樞神經系統疾病
中樞神經系統（Central Nervous System, CNS）作為一個整體控制整個人體的神經活動，是由腦和脊髓組成。帕金森（Parkinson's Disease, PD）和阿爾茲海默癥（Alzheimer's Disease, AD）是CNS疾病中兩種影響人群最為廣泛的嚴重疾病，目前都缺乏有效的藥物和治療手段。
PD是一種運動障礙疾病，多見于年長人士。當大腦中的多巴胺神經元受損不能產生足夠的多巴胺遞質時，就會導致PD的發生。病理上可見中腦黑質多巴胺能神經元變性死亡。遺傳性帕金森疾病較少，大多數的病例屬于散發型；AD也是老年人中常見的癡呆癥，這種腦部疾病會嚴重影響人進行日常活動能力。AD初期進展緩慢，涉及到大腦中控制思維、記憶和語言的部分，并逐步發展為嚴重情形。近年來該類疾病與一些關鍵基因的關系認知越來越深刻，這些研究積累有利地推動了針對性基因療法的開發。未來5-10年這些CNS疾病的治療有望出現重大突破。
人類腦部結構 Source：Lumenlearning
心血管疾病
心血管疾病（Cardiovascular Disease, CVD）是主要影響心血管系統的功能和結構的一大類廣泛發生的疾病的統稱，包括動脈粥樣硬化、心梗、高血壓、心臟衰竭、心律失常、心瓣問題、腦血管疾病等多種常見和罕見病，其發病原因復雜，但與生活習慣有很大關系。心血管疾病是導致死亡的主要原因。根據世界衛生組織估計，全世界每年死于心血管疾病的人數多于任何其它死因。CVD對人類健康構成了巨大威脅，并帶來沉重的經濟和社會負擔。
人類心臟結構 Source: Wiki
其他疾病
瑞風生物持續探索更多基因編輯適用的嚴重疾病，以期能夠將該技術系統應用到更多的疾病治療中，這些嚴重疾病包括特定器官和組織關聯疾病，也包括一些自身免疫系統相關疾病。