瑞風(fēng)生物擁有系列自主專利的CRISPR基因編輯工具和相關(guān)創(chuàng)新，涵蓋Cas12、Cas13、堿基編輯以及表觀編輯技術(shù)，具有DNA水平和RNA水平編輯的自主藥物研發(fā)能力。
基因編輯越來越廣泛地應(yīng)用到生物醫(yī)藥領(lǐng)域。作為分子生物學(xué)的關(guān)鍵技術(shù)，基因編輯不僅是藥物研發(fā)的核心手段，而且也迅速發(fā)展成為一種極具前景的創(chuàng)新藥物。
CRISPR/Cas基因編輯系統(tǒng)是極具代表性的革新性底層技術(shù)。研究人員通過具有核酸內(nèi)切酶活性的蛋白分子和向?qū)NA組合，能夠高效準(zhǔn)確地切割基因組序列中的靶向序列。通過真核細(xì)胞自身的同源重組或非同源修復(fù)等機(jī)制，可以實(shí)現(xiàn)對(duì)基因組中目標(biāo)位置的精確編輯。
相比于以往的基因治療手段，CRISPR/Cas展示了其簡潔高效、適應(yīng)性廣以及擴(kuò)展性強(qiáng)的優(yōu)勢。CRISPR系統(tǒng)包括多個(gè)類別，常見的以及有臨床應(yīng)用價(jià)值的包括Cas9, Cas12和Cas13等。
從編輯對(duì)象來看，CRISPR/Cas技術(shù)既可以在基因組水平實(shí)現(xiàn)編輯，也可以在轉(zhuǎn)錄水平進(jìn)行編輯。
基因編輯工具箱已經(jīng)得到極大的完善和衍生，其編輯應(yīng)用類型包括：
基因激活
敲入或片段整合
敲低或沉默
堿基編輯和表觀修飾
CRISPR/Cas基因編輯藥物極具想象空間，具有治愈性潛力，不僅適用于遺傳病，如地中海貧血、視網(wǎng)膜色素蛋白變性等，還可適用于復(fù)雜疾病，包括心血管和代謝疾病、感染性疾病、神經(jīng)退行性疾病以及惡性腫瘤等。
我們擁有對(duì)于基因編輯系統(tǒng)和模塊的創(chuàng)新能力，涵蓋了DNA和RNA編輯兩個(gè)技術(shù)方向。我們持續(xù)開發(fā)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新型編輯工具，同時(shí)也持續(xù)優(yōu)化編輯效率和降低脫靶風(fēng)險(xiǎn)。以未被滿足的臨床治療需求為導(dǎo)向，獲得卓越的臨床效果和安全性，為亟待治療的病人開發(fā)具有高度競爭力的基因藥物。