瑞風生物擁有系列自主專利的CRISPR基因編輯工具和相關創新,涵蓋Cas12、Cas13、堿基編輯以及表觀編輯技術,具有DNA水平和RNA水平編輯的自主藥物研發能力。
基因編輯越來越廣泛地應用到生物醫藥領域。作為分子生物學的關鍵技術,基因編輯不僅是藥物研發的核心手段,而且也迅速發展成為一種極具前景的創新藥物。
CRISPR/Cas基因編輯系統是極具代表性的革新性底層技術。研究人員通過具有核酸內切酶活性的蛋白分子和向導RNA組合,能夠高效準確地切割基因組序列中的靶向序列。通過真核細胞自身的同源重組或非同源修復等機制,可以實現對基因組中目標位置的精確編輯。
相比于以往的基因治療手段,CRISPR/Cas展示了其簡潔高效、適應性廣以及擴展性強的優勢。CRISPR系統包括多個類別,常見的以及有臨床應用價值的包括Cas9, Cas12和Cas13等。
從編輯對象來看,CRISPR/Cas技術既可以在基因組水平實現編輯,也可以在轉錄水平進行編輯。
基因編輯工具箱已經得到極大的完善和衍生,其編輯應用類型包括:
基因激活
敲入或片段整合
敲低或沉默
堿基編輯和表觀修飾
CRISPR/Cas基因編輯藥物極具想象空間,具有治愈性潛力,不僅適用于遺傳病,如地中海貧血、視網膜色素蛋白變性等,還可適用于復雜疾病,包括心血管和代謝疾病、感染性疾病、神經退行性疾病以及惡性腫瘤等。
我們擁有對于基因編輯系統和模塊的創新能力,涵蓋了DNA和RNA編輯兩個技術方向。我們持續開發具有自主知識產權的新型編輯工具,同時也持續優化編輯效率和降低脫靶風險。以未被滿足的臨床治療需求為導向,獲得卓越的臨床效果和安全性,為亟待治療的病人開發具有高度競爭力的基因藥物。