近日，瑞風(fēng)生物主持的“一次性根治地中海貧血的自體造血干細(xì)胞基因編輯療法”項(xiàng)目，憑借卓越的創(chuàng)新實(shí)力和突破性的臨床進(jìn)展，已正式獲批國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃顛覆性技術(shù)創(chuàng)新重點(diǎn)專項(xiàng)。該項(xiàng)目致力于基因編輯藥物的研發(fā)，為地中海貧血患者提供廣譜的根治性藥物。通過一次給藥實(shí)現(xiàn)終身治愈，為患者和家庭帶來全新的希望。地貧是全球受累人群最多的單基因遺傳病，面臨巨大的未被滿足的臨床需求，長久以來缺乏普適性的根治藥物或治療方法，絕
2024-10-21 小麥
瑞風(fēng)生物自主研發(fā)的Usher綜合征基因編輯藥物RM-101新藥臨床試驗(yàn)申請，于2024年10月11日獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的默示許可。這標(biāo)志著瑞風(fēng)生物全球首款Usher綜合征基因編輯藥物在中國即將進(jìn)入臨床階段，為中國患者帶來新的希望。值得一提的是，RM-101已在美國時(shí)間9月17日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的IND批準(zhǔn)。至此，瑞風(fēng)生物實(shí)現(xiàn)了Usher綜合征創(chuàng)新基因編
2024-10-14 小麥
美國當(dāng)?shù)貢r(shí)間2024年9月17日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式批準(zhǔn)了瑞風(fēng)生物針對Usher綜合征的創(chuàng)新藥物RM-101的IND申請。這一批準(zhǔn)標(biāo)志著Usher綜合征全球首個(gè)基于AAV的基因編輯藥物研發(fā)取得了里程碑式的突破與進(jìn)展。視網(wǎng)膜色素變性是一組遺傳性眼科疾病，主要特征為視網(wǎng)膜光感受器細(xì)胞的進(jìn)行性退化，導(dǎo)致視力逐漸喪失。Usher綜合征是與視網(wǎng)膜色素變性有關(guān)的最常見綜合征。Usher綜合征
2024-09-18 小麥
近期，瑞風(fēng)生物具有自主知識產(chǎn)權(quán)的高效安全且結(jié)構(gòu)緊湊的新型CasRm基因編輯系統(tǒng)（來源于CRISPR-Cas13家族），其PCT專利申請（申請?zhí)朠CT/CN2023/115093）已成功進(jìn)入中國、美國，并計(jì)劃在未來陸續(xù)擴(kuò)展至10多個(gè)國家或地區(qū)。該專利家族具備全球自由實(shí)施（FTO）價(jià)值，涵蓋CasRm及其突變體、同源蛋白以及各種RNA編輯應(yīng)用。CasRm系統(tǒng)的PCT專利申請進(jìn)入美國瑞風(fēng)生物依托其獨(dú)創(chuàng)的
2024-09-13 小麥