昨天的《新英格蘭醫學雜志》上刊登了一個研究成果,美國BlueBird公司和巴黎Necker兒童醫院展開合作,在臨床試驗(NCT02151526)中幫助一位幸運的15歲男孩“擺脫”了鐮狀細胞?。⊿CD)的癥狀[1]!在接受治療前,這名男孩已經出現了嚴重的并發癥,包括血管堵塞、急性胸痛和雙側髖關節壞死等。接受了治療后,他又回到了學校,完全恢復了正常的生活,能夠像其他同齡人一樣上學、進行體育活動。雖然所
2019-03-06 小麥
人類與癌癥的戰爭已經走入免疫層級,包括CAR-T療法在內的諸多免疫治療手段的出現,讓我們對“治愈癌癥”充滿了信心。但它們也有著亟待解決的問題,那就是嚴重的副作用。免疫治療一方面激活了人體的免疫系統對抗癌細胞,另一方面,大量分泌細胞因子,也極有可能引發細胞因子風暴(CRS)。發燒、低血壓、心臟問題尚且算輕,嚴重的時候,CRS會引發多器官衰竭,乃至威脅生命。目前我們還只能靠著臨床團隊的治療經驗來控制C
2019-02-13 小麥
腺嘌呤堿基編輯器(ABE)能夠催化A-T至G-C轉換,是一種重要的基因編輯工具箱。2019年1月8日,由中山大學、廣州醫科大學以及中國醫科院及部分美國學者組成的研究團隊在Nature communications上發表了題為“Genome-wide profiling of adenine base editorspecificity by EndoV-seq”的研究論文。通訊作者是中山大學的黃軍
2019-02-11 小麥