在我國(guó)，平均每1000個(gè)新生兒中，就有2-3個(gè)患有遺傳性的先天耳聾，這種基因?qū)用娴募膊∫恢睕]有很好的治療方法，要么依靠助聽器和人工耳蝸，要么就只能慢慢適應(yīng)這種“無聲的生活”。但是，隨著基因治療的興起，這些先天性耳聾患者也許有一天也能重獲“捕捉聲音”的能力了！在昨天的《自然 生物技術(shù)》雜志上，來自哈佛醫(yī)學(xué)院和波士頓兒童醫(yī)院的研究人員發(fā)表了兩篇文章，他們利用一個(gè)人工合成的病毒載體，載著治療性基因移植到
2019-04-09 小麥
昨天的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上刊登了一個(gè)研究成果，美國(guó)BlueBird公司和巴黎Necker兒童醫(yī)院展開合作，在臨床試驗(yàn)（NCT02151526）中幫助一位幸運(yùn)的15歲男孩“擺脫”了鐮狀細(xì)胞病（SCD）的癥狀[1]！在接受治療前，這名男孩已經(jīng)出現(xiàn)了嚴(yán)重的并發(fā)癥，包括血管堵塞、急性胸痛和雙側(cè)髖關(guān)節(jié)壞死等。接受了治療后，他又回到了學(xué)校，完全恢復(fù)了正常的生活，能夠像其他同齡人一樣上學(xué)、進(jìn)行體育活動(dòng)。雖然所
2019-03-06 小麥
人類與癌癥的戰(zhàn)爭(zhēng)已經(jīng)走入免疫層級(jí)，包括CAR-T療法在內(nèi)的諸多免疫治療手段的出現(xiàn)，讓我們對(duì)“治愈癌癥”充滿了信心。但它們也有著亟待解決的問題，那就是嚴(yán)重的副作用。免疫治療一方面激活了人體的免疫系統(tǒng)對(duì)抗癌細(xì)胞，另一方面，大量分泌細(xì)胞因子，也極有可能引發(fā)細(xì)胞因子風(fēng)暴（CRS）。發(fā)燒、低血壓、心臟問題尚且算輕，嚴(yán)重的時(shí)候，CRS會(huì)引發(fā)多器官衰竭，乃至威脅生命。目前我們還只能靠著臨床團(tuán)隊(duì)的治療經(jīng)驗(yàn)來控制C
2019-02-13 小麥
腺嘌呤堿基編輯器（ABE）能夠催化A-T至G-C轉(zhuǎn)換，是一種重要的基因編輯工具箱。2019年1月8日，由中山大學(xué)、廣州醫(yī)科大學(xué)以及中國(guó)醫(yī)科院及部分美國(guó)學(xué)者組成的研究團(tuán)隊(duì)在Nature communications上發(fā)表了題為“Genome-wide profiling of adenine base editorspecificity by EndoV-seq”的研究論文。通訊作者是中山大學(xué)的黃軍
2019-02-11 小麥