CRISPR－Cas技術(shù)是目前最為簡潔高效的基因編輯系統(tǒng)，作為一項重大的科學(xué)發(fā)現(xiàn)，自2013年哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院、博德研究所和加州大學(xué)舊金山分校等將該系統(tǒng)應(yīng)用到哺乳動物細(xì)胞中實現(xiàn)對復(fù)雜基因組的特異性編輯后，CRISPR技術(shù)快速發(fā)展并已經(jīng)得到廣泛應(yīng)用，并迅速進(jìn)入人類疾病治療領(lǐng)域，其代表性公司包括Editas Medicine、CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeuti
2020-08-31 小麥
2020年6月24日，加州大學(xué)圣地亞哥分校付向東團(tuán)隊在Nature 發(fā)表題為“Reversing a model of Parkinson’s disease with in situ converted nigral neurons”的研究論文，該研究發(fā)現(xiàn)在星形膠質(zhì)細(xì)胞中敲降RNA結(jié)合蛋白PTB可將其直接轉(zhuǎn)分化為功能性的神經(jīng)元；這種僅需一步的轉(zhuǎn)分化技術(shù)可在帕金森病小鼠模型中誘導(dǎo)產(chǎn)生新的多巴胺功能
2020-06-27 小麥
規(guī)律間隔成簇短回文重復(fù)序列（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，CRISPR）/CRISPR相關(guān)（CRISPR associated，Cas）蛋白9 （CRISPR/Cas9）技術(shù)是基于細(xì)菌內(nèi)的獲得性免疫機(jī)制改造而成的，其通過一條單鏈向?qū)NA（single guide RNA，gRNA）來識別特定的DNA序列，并引導(dǎo)
2020-06-03 小麥
近日，一項對老鼠的研究表明，一種利用微泡和超聲波的新技術(shù)可以為基因治療傳遞到中樞神經(jīng)系統(tǒng)提供便利。研究發(fā)現(xiàn)，這項技術(shù)對小鼠有神經(jīng)保護(hù)作用，而那些接受治療的帕金森小鼠模型在運(yùn)動功能測量方面有改善。這項研究發(fā)表在Journal of Controlled Release雜志上。 新型遞送策略突破血腦屏障帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，特征是大腦中產(chǎn)生
2020-03-23 小麥