2020年12月23日 | 基因治療公司Orchard Therapeutics宣布，歐盟委員會（EC）已授予Libmeldy（OTL-200）完全（標準）營銷授權，用于治療異染性腦白質營養不良（metachromatic leukodystrophy，MLD），包括等位基因ARSA突變導致的ARSA酶活性降低的(a)晚發嬰兒型，沒有疾病的臨床表現；(b)早發青少年型，臨床表現出早期的疾病特征，還
2020-12-23 小麥
醫麥客 文 | 本月初，瑞風生物宣布完成近億元A輪融資。作為一家擁有核心技術和知識產權的領先基因編輯療法公司，瑞風生物表示融資獲得的資金將用于繼續推進現有創新療法的研發進度，加快技術迭代和人才體系建設。近日，醫麥客《峰客訪談》記者采訪了瑞風生物 CEO梁峻彬博士，他和我們分享了對 基因編輯 的一些看法和獨到見解。采訪實錄記者：作為連續創業者，您為什么有創辦瑞風生物去做基因編輯技術轉化的想法呢？梁峻
2020-11-19 小麥
2020年9月30日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（簡稱CDE）在其官方網站開始就基因藥物相關藥學研究與評價技術征求意見，全文如下：關于公開征求《基因轉導與修飾系統藥學研究與評價技術指導原則（征求意見稿）》意見的通知發布日期：20200930 為了規范細胞治療產品基因轉導與修飾系統的藥學研究，統一評價標準，引導相關產品的研究與申報，我中心在借鑒國內外相關監管標準的基礎上，通過前期調研
2020-10-09 小麥
2020年諾貝爾化學獎7日授予兩名女科學家，以表彰她們在方法研究領域作出的貢獻。這里的基因組編輯方法，指的正是當下熱門的CRISPR/Cas9基因編輯技術。10月7日，在瑞典斯德哥爾摩，瑞典皇家科學院諾獎宣布現場電子屏幕上顯示了兩位獲獎的女科學家。脫氧核糖核酸(DNA)是重要遺傳物質，呈螺旋互繞的雙鏈結構。在DNA鏈條上含有遺傳信息、具有某種功能的DNA片段就是基因。基因編輯技術可以斷開DNA鏈條