5月6日，正值“世界地貧日”來臨之際，國際地中海貧血防治論壇在海南省瓊海市隆重召開。此次論壇由國際地貧聯(lián)合會(huì)（TIF）指導(dǎo)，北京天使媽媽慈善基金會(huì)、海南省地中海貧血防治關(guān)愛協(xié)會(huì)主辦，匯聚了來自全球地中海貧血防治領(lǐng)域的專家學(xué)者與醫(yī)療工作者。作為全球唯一實(shí)現(xiàn)α-地貧和β-地貧雙病種治愈的基因編輯創(chuàng)新藥領(lǐng)軍企業(yè)，瑞風(fēng)生物受邀參會(huì)并作專題報(bào)告，為全球地貧防治事業(yè)貢獻(xiàn)智慧力量。
本次論壇吸引了國內(nèi)外地貧領(lǐng)域臨床機(jī)構(gòu)、生物醫(yī)藥企業(yè)、公益組織及政府與病患代表等200余人參會(huì)。國際地貧組織TIF主席Androulla Eleftheriou博士、中國公益研究院理事長王振耀、天使媽媽基金會(huì)創(chuàng)始人邱莉莉、海南省慈善總會(huì)會(huì)長陸志遠(yuǎn)等專家領(lǐng)導(dǎo)齊聚，共議地中海貧血防治新技術(shù)與新進(jìn)展，擘畫“全面脫貧”健康藍(lán)圖，為人類健康福祉注入新希望。
地中海貧血作為遺傳性血液疾病，使無數(shù)患者及其家庭深陷長期輸血、藥物維持與并發(fā)癥抗?fàn)幍睦Ь?，其高發(fā)病率在部分地區(qū)構(gòu)成重大公共衛(wèi)生負(fù)擔(dān)。根治性療法的突破成為改變現(xiàn)狀的關(guān)鍵。值得關(guān)注的是，基因編輯技術(shù)革命性地為地貧患者帶來單次治療實(shí)現(xiàn)永久性“功能性治愈”的解決方案，正逐步重塑傳統(tǒng)依賴輸血維持的治療范式。
作為特邀企業(yè)代表，瑞風(fēng)生物首席科學(xué)顧問黃軍就教授以《全球視野下α和β地中海貧血基因編輯治療進(jìn)展》為題作主旨報(bào)告，系統(tǒng)分享了瑞風(fēng)生物在α和β地貧基因編輯藥物的創(chuàng)新突破。依托自主創(chuàng)新的基因編輯技術(shù)平臺(tái)，瑞風(fēng)生物通過底層技術(shù)突破與藥物研發(fā)雙輪驅(qū)動(dòng)戰(zhàn)略，成為全球唯一同時(shí)開發(fā)α/β地貧基因編輯療法并實(shí)現(xiàn)臨床治愈的企業(yè)。目前累計(jì)幫助19例β-地貧及1例α-地貧患者擺脫輸血依賴，為全球地貧治療貢獻(xiàn)了中國方案。
黃軍就教授受邀在論壇做主題演講
瑞風(fēng)生物核心產(chǎn)品β-地貧基因編輯藥物RM-001已進(jìn)入關(guān)鍵臨床階段。該產(chǎn)品基于對(duì)地貧基因組學(xué)的深入研究，采用具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的HBG靶向編輯策略，不影響造血干細(xì)胞增殖分化，確保長期安全性。通過優(yōu)化生產(chǎn)工藝，RM-001實(shí)現(xiàn)了對(duì)造血干細(xì)胞干性的有效保護(hù)，奠定卓越療效基礎(chǔ)。臨床數(shù)據(jù)顯示，該產(chǎn)品已成功治愈中國首例成年β-地貧患者、首例脾臟切除患者及首例β合并α-地貧患者，受試者造血重建迅速、血小板恢復(fù)快、住院周期短，展現(xiàn)改寫現(xiàn)有治療格局的潛力。
此外，黃軍就教授作為嘉賓參與了圓桌論壇，在地中海貧血基因治療的臨床轉(zhuǎn)化與挑戰(zhàn)、基因編輯技術(shù)的臨床應(yīng)用安全性、地中海貧血診療的未來趨勢等議題中提出獨(dú)特的見解。
黃軍就教授在圓桌論壇上發(fā)言
本次論壇構(gòu)建起政府、企業(yè)、公益組織與國際機(jī)構(gòu)的多方協(xié)作平臺(tái)，呼吁全社會(huì)共同關(guān)注地貧防治，推動(dòng)全球地貧防治體系的升級(jí)。作為中國基因編輯藥物領(lǐng)域的領(lǐng)跑者，瑞風(fēng)生物將持續(xù)踐行“為生命創(chuàng)新”理念，與臨床專家攜手，加速推進(jìn)地貧基因療法臨床轉(zhuǎn)化進(jìn)程，力爭早日上市造福全球患者。